العلاج الجيني في الأمل الجديد: فيروس استهداف الخلايا العصبية هو إنقاذ حياة الرضع

لا شيء غير عادي يقفز على اجتماع ايفلين، وهي فتاة عمرها 3 سنوات تقريبا مع تجعيد الشعر الأحمر، إلا أنها لا ينبغي أن تكون هنا، والدردشة مع زائر في غرفة المعيشة عائلتها، ودوران في جواربها إلى أغنية فاريل وليامز "سعيد ".

كان لدى شقيقة إيفلين الأكبر شابة جوزفين نوع ضمور عضلي في العمود الفقري 1 (SMA1)، وهو مرض وراثي يصيب الأطفال بالشلل تدريجيا. توفيت في 15 شهرا. كانت إيفلين حملا غير متوقع، لكن والديها قررا أن ينجبا الطفل على الرغم من احتمالية حدوث مأساة ثانية.

بعد فترة وجيزة ولدت إيفلين في ديسمبر 2014، تم تدميرها للتعلم من الاختبارات الجينية أنها، أيضا، SMA1. يقول والدها ميلان فياريال: "كنا نعرف ما كنا نتعامل معه: سنحبها لطالما نستطيع". ولكن في نفس الليلة، بحثا بشكل محموم الإنترنت، علموا عن تجربة سريرية في ولاية أوهايو وأرسلت رسالة بالبريد الالكتروني. في 8 أسابيع من العمر، تلقت إيفلين العلاج العلاج الجيني الذي أعطى جسدها بروتين مفقود حاسم.

والآن هنا هي، لا تختلف كثيرا عن أي طفل صغير صحي. على الرغم من أنها لديها الفخذين ضعيفة ولا يمكن تشغيلها بشكل طبيعي أو القفز، وقالت انها يمكن أن المشي بسرعة والرقص، وتتبع الحروف، إرم كتل رغوة، تحمل كرسي صغير، وتسلق على والدتها اللفة ايلينا. بعد حزن فقدان أول طفل، شاهد فيلاريال في دهشة كما إيفلين الزحف، مشى، وتحدث. "كانت مجرد معجزة. كان كل معلم مثل الاحتفال. لقد فتحنا زجاجة من النبيذ لكل ما فعلته ".

مايك شنهان

نتائج التجربة إيفلين شاركت في مهب الباحثين العلاج الجيني، أيضا، بمناسبة واحدة من نجاحات المجال الأكثر مرة واحدة المضطربة حتى الآن. كل 15 طفلا يعالجون من SMA1، من المتوقع أن يموتوا في سن 2، على قيد الحياة في 20 شهرا أو أكثر، ومعظمهم يمكن الجلوس، وفقا لتقرير هذا الأسبوع في مجلة نيو انغلاند الطبية (نيجم). مثل إيفلين، صبي واحد هو المشي. على الرغم من أن دواء وافق مؤخرا ل SMA1 قد حققت آثار مماثلة، فإنه يجب حقنه في العمود الفقري كل 4 أشهر. ويهدف العلاج الجيني كعلاج لمرة واحدة، ويتم ببساطة غرس في الوريد. يقول جيري منديل، طبيب الأعصاب بمستشفى ناتيونويد للأطفال في كولومبوس، الذي قاد المحاكمة الأخيرة: "لم أر أبدا أي تأثير [للعلاج الجيني] جيد في مرض مميت".

وتضيف الأخبار إلى الثروات المتزايدة للعلاج الجيني. ويذكر ان العلاج لشكل وراثى للعمى، الذى اقرته لجنة استشارية تابعة للادارة الامريكية للغذاء والدواء فى الشهر الماضى، يسير على الطريق الصحيح ليكون اول علاج جينى فى الولايات المتحدة يوافق على مرض موروث. في الشهر الماضي، أفاد فريق في نيجم أن إعطاء الأولاد زرع الخلايا الجذعية المعدلة وراثيا الخاصة بهم يمكن أن يوقف مرض الدماغ المدمر. علاج الجينات في السوق في أوروبا شفي الأطفال الذين يعانون من اضطراب المناعة المهددة للحياة، وغيرها في التنمية ساعدت الهيموفيليا تنفجر المخدرات تخثر الدم.

ولكن الدراسة SMA1 تكسر لأنها تبين قوة ناقلات جديدة، وهو فيروس يحمل جينة علاجية، التي تغرس في الوريد، يمكن أن تحمل حمولتها إلى الجهاز العصبي المركزي، عبر ما يسمى حاجز الدم في الدماغ. في الماضي، كانت الجهود المبذولة لعلاج الأمراض العصبية مع العلاج الجيني في كثير من الأحيان نتائج باهتة، وتسليم ناقلات تتطلب في بعض الأحيان ثقوب الحفر في الجمجمة المريض. الآن، العلماء لديهم نجاح لا جدال فيه تقديم العلاج الجيني في الجهاز العصبي المركزي. كما تخفف المخاوف من ان الفيضانات فى مجرى الدم بالفيروس قد تؤدى الى مأساة اخرى مثل وفاة مراهق فى تجربة للعلاج الجينى قبل 18 عاما، الامر الذى ادى الى وقوع حالة من الفوضى.

إن السلامة والنجاح الواضحين للعلاج الجديد يشجع الباحثين الآخرين على استخدام العلاج الجيني في الوريد أو العمود الفقري لعلاج الأمراض العصبية والعضلية في مرحلة الطفولة النادرة، وحتى اضطرابات البالغين الشائعة مثل مرض باركنسون. يقول فيديريكو مينغوزي، الذي ترك مؤخرا جينيثون الفرنسية غير الربحية، ليصبح كبير المسؤولين العلميين في شركة العلاج الجيني سبارك ثيرابيوتيكش في فيلادلفيا، بنسلفانيا: "إنه يفتح مفهوما جديدا تماما إلى حقل كان حذرا للغاية".

يقول ستيفن جراي الباحث في العلاج الجيني ستيفن غراي من جامعة نورث كارولينا في كنيسة "الناس سوف يتطلعون إلى الوراء ويرون هذا معلما بارزا في نوع جديد من الأدوية التي سيكون لها آثار واسعة على الكثير والكثير من الأمراض" تل.

في البداية، عندما كانت الحيوانات المرضى، بدا علاج الأمراض العصبية مع العلاج الجيني سهلة. في التسعينيات، قام الباحثون بحقن أدمغة الفئران حديثي الولادة الذين تم تصميمهم ليكون لديهم بعض الاضطرابات الأيضية مع ناقلات فيروسية تحمل جينة مفقودة. وكانت النتيجة "صادمة، كان جيدا جدا"، ويشير مارك ساندز من كلية الطب جامعة واشنطن في سانت لويس في ولاية ميسوري. ولكن الدماغ الفأر صغير، كما يضيف. "كان التحدي هو كيفية التوسع من الدماغ الماوس الذي يزن نصف غرام لدماغ الطفل أن الأوزان 1000 غرام. هذا هو الفرق 2000 أضعاف في الحجم. كيف تقومون بهذا العمل؟ "

اتضح أن الباحثين لا يستطيعون ذلك. وفي عام 1996، قام فريق بحقن جزيئات دهنية تحتوي على جين علاجي في جماجم طفلين أصيبوا باضطراب في الدماغ يسمى مرض كانافان. كان البحث مثيرا للجدل، ولم يساعد المرضى. وعالج بعض الباحثين في وقت لاحق 13 مريضا آخر من كانافان من خلال حفر ستة ثقوب في جماجمهم وحقن ناقلات من فيروس يبدو غير مؤذية يعرف باسم فيروس الغدة المرتبطة (آف). أجريت محاكمة آف مماثلة لطفولة حادة أخرى في مرحلة الطفولة الوراثي في ​​الدماغ، مرض باتن.

إلا أن العلاج لم يفعل الكثير لإبطاء المرض. وقد أفاد الباحثون في تجربة واحدة مع الأطفال التايوانيين الذين يعانون من إعاقة شديدة من نقص في اثنين من المواد الكيميائية الدماغ فوائد كبيرة. ولكن نتائج الأمراض الأخرى كانت غامضة. وقد اقترحت الدراسات القرد أن ناقلات آف لم تنتشر بعيدا عن مواقع الحقن، لذلك لا يكفي خلايا الدماغ على الأرجح تلقى الجين الجديد. يقول غراي: "كانت جهودا بطولية بطرق عديدة، لكن التكنولوجيا لم تكن مثالية".

وأدى نهج مختلف تماما النجاحات الصلبة الوحيدة في الأمراض العصبية. أخذ الباحثون الخلايا الجذعية الدمية من المرضى، واستخدمت فيروس نقص المناعة البشرية المعدلة لغرز في جين جديد، وغرس الخلايا مرة أخرى إلى المرضى. ثم هاجر بعض الخلايا إلى الدماغ وشكلت خلايا داعمة للخلايا العصبية تسمى الدبقية التي تنتج البروتين اللازم. في 15 صبيا، وفقا لدراسة نشرت الشهر الماضي في نيجم، هذا العلاج الجيني "خارج الجسم الحي" توقف مرض مميت يسمى أدرنوليوكوديستروفي (ألد)، الذي يدمر غمد المايلين حول الخلايا العصبية. وقد ذكر باحثو العلاج الجيني الإيطالي نتائج مماثلة لعلاج مماثل يعطى للمرضى الشباب مع مرض الدماغ حثل المادة البيضاء متبدل اللون.

ولكن خارج الجسم الحي العلاج الجيني يعمل بشكل أفضل لأمراض الدماغ الناجمة عن عدم وجود البروتين يفرز: الخلايا المزروعة يمكن أن يحل محله عن طريق تحريك جزيء الخلايا العصبية الأخرى لالتقاط. بالنسبة للكثير من الاضطرابات، والبروتين المفقود يعمل داخل الخلايا، وبالتالي فإن جميع الخلايا التي تحتاج إليها يجب أن تتلقى ناقلات.

(المصدر) كلينيكالتريال

قصة ناقلات الفيروسية التي يبدو أن الإجابة على هذه الحاجة تبدأ مع الموت. في أوائل عام 2000، اضطر زعيم الحقل، عالم الوراثة جيمس ويلسون من جامعة بنسلفانيا (أوبين)، إلى إعادة توجيه أبحاثه. قاد ويلسون محاكمة عام 1999 التي توفي فيها جيسي جيلسنجر البالغ من العمر 18 عاما من رد فعل مناعي واسع النطاق لناقلات غدية قوية تلقىها لعلاج مرض الكبد. واجه ويلسون، الذي كان له مصلحة مالية في المحاكمة، دعوى قضائية من قبل الأسرة والتحقيقات فدا، واتفق في نهاية المطاف على حظر لمدة 5 سنوات على التجارب السريرية الرائدة. لذلك تحول إلى إيجاد أنواع جديدة من أفس، والتي كانت أكثر أمانا من الفيروسات الغدية، وأصبحت ناقلات شعبية.

في عام 2004، قال غوانغبينغ غاو وآخرون في مختبر ويلسون أنهم قد تمشيط من خلال الأنسجة البشرية والرئيسيات، ووجدت أكثر من 100 آفس جديدة مع "تروبيسم"، أو تفضيل، لتصيب أنواع معينة من الخلايا. نوع واحد، AAV9، كان "على عكس أي آف أخرى. عند حقنه في الدم بجرعة عالية، ذهبت في كل مكان "- هيرت، والعضلات، وأنسجة المخ - ويلسون يتذكر. وكان معظم محيرة للجميع هو قدرته على المنزل في الخلايا العصبية، والتي هي المفتاح لعلاج العديد من أمراض الدماغ والشوكي.

سارع باحثون آخرون لتأكيد حب AAV9 للجهاز العصبي. في عام 2009، نشر فريق فرنسي ومختبر بريان كاسبار في ناتيونويد ورقات منفصلة حفزت الحقل: نظرا للوريد عن طريق الوريد إلى الفئران حديثي الولادة، عبور AAV9 حاجز الدم في الدماغ - شبكة ضيق من الخلايا التي تحمي الجهاز العصبي المركزي من مسببات الأمراض و والسموم، والخلايا العصبية المصابة في جميع أنحاء الحبل الشوكي والدماغ.

عندما كان فريق ناتيونويد على استعداد لمحاولة AAV9 في الناس، اختارت استهداف SMA1، السبب الوراثي الأكثر شيوعا للوفاة عند الرضع. الرضع مع ذلك تفتقر إلى جين SMN1 يعمل، الذي يرمز لبروتين يسمى بقاء الخلايا العصبية الحركية (سمن) التي تحافظ على الخلايا العصبية في العمود الفقري طوال الحياة. معظم الناس لديهم نسخ متعددة من الجينات النسخ الاحتياطي، SMN2، التي يمكن أن تنتج كميات صغيرة من سمن، مما يحد من شدة المرض. ولكن أولئك الذين يعانون من SMA1 لديهم اثنين فقط من تلك الجينات الاحتياطية، والبعد القليل جدا من البروتين الحاسم.

الأطفال الذين ولدوا مع SMA1 هم مرن ولا يستطيعون الامتصاص جيدا أو رفع رؤوسهم؛ لأن الخلايا العصبية الحركية الشوكية مفقودة، عضلاتهم تضعف، وعند نقطة ما أنها لم تعد قادرة على التنفس من تلقاء نفسها ويموت. وقام فريق بقيادة كاسبار بتطوير العلاج بواسطة الهندسة AAV9 لتحمل جين سمن. خططوا لحقنها عن طريق الوريد، بعد أن تبين أن الفئران حديثي الولادة مع SMA1 التي تمت معالجتها بهذه الطريقة كان وظيفة المحرك العادي وتمتد الحياة.

ولكن هذا من المرجح أن يتطلب كميات هائلة من ناقلات فيروسية. لأن خلايا الكبد هي أيضا الهدف المفضل من آفس، الكبد يزيل معظم AAV9 حقنه في الدم. الكثير من ما تبقى يذهب إلى الأنسجة الأخرى. ونتيجة لذلك، أقل من 1٪ من الجرعة الأصلية يعبر حاجز الدم في الدماغ، وتقدر جراي بينما كان بعد الدكتوراه مع جود سامولسكي ونك. واستنادا إلى المبلغ اللازم لعلاج الفئران SMA1، اقترح فريق ناتيونويد جرعة علاجية من ناقلات 100 مرة أعلى من أي وقت مضى تم حقنه في دم المريض في محاكمة العلاج الجيني.

ومع ذلك، أشارت الاختبارات التي أجريت مع القرود إلى أن الجرعة ستكون آمنة. فدا واللجنة الاستشارية للحمض النووي المؤتلف، والمعاهد الوطنية للصحة الجسم (نيه) الجسم الذي يستعرض معظم التجارب الأمريكية العلاج الجيني، وافق على الدراسة، التي على الصعيد الوطني ومؤسسة وافقت على تمويل. (شركة جديدة شارك في تأسيسها كاسبار دعا أفيكسيس بتمويل المراحل الأخيرة من المحاكمة بعد ترخيص العلاج من على الصعيد الوطني.)

ومع ذلك، فإن العديد من الباحثين العلاج الجيني عقدوا أنفاسهم، خوفا من كارثة أخرى مثل جيلسنجر. "كان عدد من الناس عصبي. كان الحمل الفيروسي الهائل الذي يعطى للمرضى الصغار جدا "، ويقول سامولسكي.

بعد فترة وجيزة من تلقي الطفل الأول جرعة اختبار من العلاج AAV9، ارتفعت انزيمات الكبد لها إلى 31 مرات طبيعية، مما يشير إلى تلف الخلايا المحتملة. "لم أكن أنام جيدا في تلك الليلة"، ويقول مندل. ولكن المنشطات جلبت بسرعة المستويات إلى أسفل، و فدا نصح له أن يستمر، كما يقول. ثلاثة أطفال آخرين طوروا إنزيمات الكبد المرتفعة، ولكن لم تكن هناك علامات سريرية لتلف الكبد واستمرت التجربة.

على الرغم من أن التجربة كانت مصممة أساسا لاختبار سلامة العلاج، وسرعان ما أصبح واضحا أن الجين قدم تباطؤ ضمور الرضع. وبدلا من أن يصبحوا متقاعدين ويكافحون للتنفس، فإنهم أصبحوا أقوى. وقالت إيلينا فياريال إنها مستلقية على بطنها، وبدأت إيفلين يوما ما في رفع رأسها. "كان الأمر كذلك، هذا أمر مستحيل مع SMA1". وحتى الآن، يحتاج ثمانية فقط من الأطفال الذين تم علاجهم إلى 15 مساعدة من قناع الوجه للتنفس. و 11 من ال 12 الذين تلقوا أكبر اثنين من جرعة AAV9 - واحد منهم كان يعالج في وقت متأخر، في 6 أشهر - يمكن الجلوس على الأقل لفترة وجيزة دون مساعدة، وتناول الطعام، والتحدث. ماتيو، وهو صبي في ميامي، فلوريدا، الذي حصل على العلاج بعد 27 يوما فقط من الولادة، يمكن تشغيل ويضرب المعالم التطورية الطبيعية، ويقول والده، ديروين ألميدا.

وقالت تشارلوت سومنر، باحثة في جامعة جونز هوبكنز في بالتيمور بولاية ماريلاند، إن نتائج التجربة "ملحوظة". دواء يسمى نوسينرسين، ويتكون من حبلا من الحمض النووي الريبي الذي يساعد على إنتاج الجينات SMN2 المزيد من البروتين، وكان له آثار مثيرة للإعجاب على حد سواء في SMA1 الرضع في دراسة مستمرة، وتمت الموافقة عليها من قبل ادارة الاغذية والعقاقير في ديسمبر الماضي. ولكن العلاج الجيني جذابة بسبب "فائدة واحدة وفعلت،" يلاحظ سومنر.

المدة التي سيعمل فيها العلاج غير معروفة. على عكس فيروس نقص المناعة البشرية والفيروسات الأخرى المستخدمة في العلاج الجيني خارج الجسم الحي، آفس لا دمج الجين العلاجي في جينوم الخلية. فإنها تودعها كحلقة عائمة خالية من الحمض النووي، مما يعني أن الآثار يمكن أن تضيع كما تنسخ الخلايا نفسها. لكن الخلايا العصبية لا تنقسم، لذا يجب على الأنسجة المعالجة أن تحافظ على بروتين سمن لسنوات، كما يقول كيفين فلانيجان، مدير مركز العلاج الجيني في ناتيونويد.

إذا كانت فوائد العلاج الجيني تتلاشى في نهاية المطاف، فإن المرضى SMA1 تحتاج إلى إعادة المعالجة، ولديهم الآن الأجسام المضادة ل AAV9 التي قد تعيق ذلك. ولكن الباحثين على الصعيد الوطني يعملون على التدابير المضادة، مثل تصفية الأجسام المضادة من الدم أو إعطاء بعض الأدوية المثبطة للمناعة، كما يقول ميندل.

هناك قلق آخر هو السرطان. وقد وجدت الدراسات التي كتبها الرمال وغيرها أنه عندما تعطى من قبل إيف بجرعات كبيرة على الفئران حديثي الولادة، يمكن لبعض آفس دمج الحمض النووي في الجينوم وتسبب سرطان الكبد. ويلاحظ ساندز أن العلماء لا يعرفون بعد ما إذا كانت هذه النتائج ذات صلة بالبشر. ويطمئن بعض المعالجين الجينات أن سرطان الكبد لم يظهر في مئات المرضى الذين يتعرضون ل آفس في التجارب السابقة العلاج الجيني.

أطلقت أفيكسيس دراسة SMA1 الثانية، وتعتزم أيضا لعلاج أشكال أكثر اعتدالا من هذه الحالة. إذا كانت المحاكمات تحمل الوعد من العلاج، وإنتاج جرعات كافية لتلبية احتياجات المرضى سيكون تحديا. لكن متحدثا باسم أفيكسيس يقول أن محطة جديدة بالقرب من شيكاغو، إلينوي، ينبغي أن يكون لديها القدرة على إنتاج جرعات ل 500 ولادة SMA1 كل عام في الولايات المتحدة وأوروبا. لم تضع الشركة حتى الآن علامة على العلاج، ولكن من المرجح أن تكون العلاجات الجالية باهظة الثمن في قيادة السوق صعودا من 700،000 $ لكل معاملة.

ويل كورنيل طبلة الدماغ ومركز محور

الآن بعد أن الجرعة العالية، والعلاج الجيني آف تسليمها بشكل منهجي يبدو آمنة، وفرق في ناتيونويد وفي أماكن أخرى تطلق المحاكمات لأمراض عصبية عضلية أخرى، والتي تهدف إلى تقديم جين جديد من قبل إيف إلى خلايا العضلات بدلا من الخلايا العصبية.

العلماء أيضا استكشاف السؤال التالي ل AAV9: هل يمكن أن تتجاوز مساعدة الخلايا العصبية في العمود الفقري والوصول إلى عمق الدماغ في مستويات عالية بما فيه الكفاية لوقف الأمراض هناك؟ النتائج الأولى يمكن أن تأتي من محاكمة مستمرة، برعاية شركة أبيونا العلاجية والتي تديرها ناتيونويد، الذي يستخدم إيف تسليم AA9 العلاج الجيني لمتلازمة سانفيليبو نوع A. الأطفال الذين يعانون من هذا المرض يفتقرون إلى إنزيم ضروري لكسر كبريتات هيباران، وهو جزيء يتراكم في الدماغ ويسبب أضرارا واضحة في الأعمار من 2 إلى 6. بعد سنة واحدة من علاج ثلاثة أطفال، مستويات كبريتات هيباران في السائل الشوكي قد انخفضت بشكل حاد، وتقلصت كبدهم الموسع، ويبدو أن درجاتهم على الاختبارات المعرفية غير اللفظية قد استقرت، كما ذكرت فلانيغان في الاجتماعات.

تجارب أخرى تعتمد على خصائص AN9 العصبية صاروخ موجه ولكن إدارة مباشرة إلى الجهاز العصبي المركزي للمريض من خلال الحقن في السائل الشوكي ( انظر الجدول ). وهذا يتطلب فيروسات أقل من إيف التسليم، وبالتالي فإن التصنيع لن يكون بقدر كبير من عقبة. فإنه قد يعمل أيضا بشكل أفضل للمرضى كبار السن، الذي حاجز الدم في الدماغ هو أكثر تطورا من الرضع. وينبغي أن يقلل تسليم العمود الفقري أي استجابة مناعية.

في الاختبار الأول لهذه الاستراتيجية، أعطت تجربة في المعاهد الوطنية للصحة ثمانية مرضى الذين يعانون من مرض يسمى اعتلال الأعصاب العصبي العملاق AA9 ناقلات تحتوي على جين بديل عن واحد على خطأ، والذي يدمر محاور عصبية العصبونات الإرسال 'الخلايا العصبية، ويؤثر الدماغ. وقال غراي، الذي يدرس حيوانه في مختبر سامولسكي أسس الأساس للمحاكمة، إنه من السابق لأوانه الإبلاغ عن النتائج. لكن لوري سامس من ريكسفورد، نيويورك، التي أيد صندوق هوب هانا الخيرية لدعم أبحاث غراي، أن ابنتها هانا، البالغة من العمر 13 عاما، والتي عولجت في يوليو / تموز 2016، شهدت بعض التحسينات: فقد استقرت خسارة الرؤية أنها يمكن أن تغذي نفسها والوقوف مع الدعم. يقول سامز: "نحن سعداء حقا بما نشهده.

للمرضى الذين يعانون من SMA1 وغيرها من الاضطرابات التقدمية، والعلاج المبكر أمر بالغ الأهمية. يقول جوناثان مينك، طبيب الأعصاب في طب الأطفال التابع لمركز جامعة روتشستر الطبي في نيويورك: "بمجرد أن تختفي الخلايا العصبية، فإنها ستزول". وفي الوقت الحالي، فإن أشقاء الأطفال الذين أصيبوا بالفعل بهذه الأمراض الوراثية هم الأكثر احتمالا لتحديدهم في وقت مبكر بما يكفي للعلاج الوقائي. ولكن مجموعات المرضى تحث على إضافة أمراض مثل ألد و سما إلى اختبارات فحص حديثي الولادة، والتي يمكن أن توسع نطاق العلاج.

لا يزال بعض الباحثين متشككين في أن الطرق الجديدة الأقل جائحة لتقديم AAV9 ستصل إلى ما يكفي من خلايا الدماغ. يقول رونالد كريستال من طب وايل كورنيل في مدينة نيويورك، الذي استخدم تسليم الجمجمة لعلاج مرض باتن: "لدي شكوك في أنها ستكون قابلة للتطبيق على نطاق واسع على الاضطرابات الأخرى"، خاصة في الأطفال الأكبر سنا.

وهناك معالجون جينيون آخرون يعلقون آمالهم على إيجاد ناقلات آف جديدة تكون أفضل عند عبور حاجز الدم في الدماغ. وقد حددت مجموعة في معهد كاليفورنيا للتكنولوجيا في باسادينا عدة، بما في ذلك البديل آف الذي يعبر الحاجز 40 مرات أكثر فعالية من AAV9 في الفئران. تقول فوياجر ثيرابيوتيكش في كامبريدج بولاية ماساتشوستس إن هذه النواقل تبدو وكأنها تعمل في القردة أيضا، على الرغم من أن هذه البيانات لا تزال غير منشورة.

كما بسعادة غامرة كما المعالجين الجينات هي مع دراسة SMA1 التي أعطت والدي إيفلين الرقص فتاة صغيرة، وسوف يشاهدون بفارغ الصبر لمعرفة ما إذا كان نفس الاستراتيجية يمكن أن ينقذ المزيد من الأطفال الذين يعانون من أمراض وراثية حادة. إذا كان الأمر كذلك، سيتم ضمان مكان العلاج الجيني في ترسانة الدواء. يقول ويلسون: "لم يكن هذا تحسنا متواضعا. هذا تغيير تحويلي. هذا ما كنا نأمل دائما أن يكون العلاج الجيني ".

نيوس فروم سسينس، بي جوسلين كايزر 1 نوفمبر، 2017، 5:00 م

http://www.sciencemag.org/news/2017/11/gene-therapy-s-new-hope-neuron-targeting-virus-saving-infant-lives