ما هو العلاج الجيني؟ كيف يعمل؟

الجينات في خلايا الجسم تلعب دورا هاما في صحتك - في الواقع، الجينات المعيبة أو الجينات يمكن أن تجعلك مريضا.

واعترافا بذلك، ظل العلماء يعملون منذ عقود على طرق لتعديل الجينات أو استبدال الجينات الخاطئة مع الجينات السليمة لعلاج أو علاج أو منع المرض أو الحالة الطبية.

الآن هذا البحث على العلاج الجيني يدفع في نهاية المطاف. منذ أغسطس 2017، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ثلاثة منتجات العلاج الجيني، وهي الأولى من نوعها.

اثنين منهم إعادة برمجة خلايا المريض نفسها لمهاجمة السرطان المميت، وأحدث المنتجات المعتمدة تستهدف مرضا الناجمة عن الطفرات في جين معين.

ما هي الخلايا والجينات؟ كيف يتفاعلون؟

ما هي العلاقة بين الخلايا والجينات؟

الخلايا هي اللبنات الأساسية لجميع الكائنات الحية. ويتكون الجسم البشري من تريليونات منهم. داخل خلايانا هناك الآلاف من الجينات التي توفر المعلومات لإنتاج البروتينات والانزيمات المحددة التي تجعل العضلات والعظام والدم، والتي بدورها تدعم معظم وظائف الجسم، مثل الهضم، وجعل الطاقة، وتنمو. بيتري أطباق ثقافة الخلية

كيف يعمل العلاج الجيني

أحيانا يكون الجين كله أو جزء منه معيبا أو مفقودا منذ الولادة، أو يمكن أن يتغير الجين أو يتحول أثناء حياة البالغين. أي من هذه الاختلافات يمكن أن تعطل كيفية صنع البروتينات، والتي يمكن أن تسهم في المشاكل الصحية أو الأمراض.

في العلاج الجيني، يمكن للعلماء القيام واحد من عدة أشياء اعتمادا على المشكلة التي هي موجودة. يمكن أن تحل محل الجين الذي يسبب مشكلة طبية مع واحد لا، إضافة الجينات لمساعدة الجسم على مكافحة أو علاج المرض، أو إيقاف الجينات التي تسبب مشاكل.

من أجل إدخال جينات جديدة مباشرة في الخلايا، يستخدم العلماء مركبة تسمى "ناقلات" التي يتم هندستها وراثيا لتقديم الجين.

فالفيروسات، على سبيل المثال، لديها قدرة طبيعية على توصيل المواد الجينية إلى خلايا، وبالتالي يمكن استخدامها كنواقل. قبل أن يتم استخدام الفيروس لنقل الجينات العلاجية إلى الخلايا البشرية، ومع ذلك، يتم تعديلها لإزالة قدرتها على التسبب في مرض معد.

العلاج الجيني يمكن استخدامها لتعديل الخلايا داخل أو خارج الجسم. عندما يتم ذلك داخل الجسم، سيقوم الطبيب بضخ ناقلات تحمل الجين مباشرة في الجزء من الجسم الذي يحتوي على خلايا معيبة.

في العلاج الجيني الذي يستخدم لتعديل الخلايا خارج الجسم، والدم، ونخاع العظام، أو أنسجة أخرى يمكن أن تؤخذ من المريض، ويمكن فصل أنواع محددة من الخلايا في المختبر. يتم إدخال ناقلات تحتوي على الجين المطلوب في هذه الخلايا. وتترك الخلايا، لتتكاثر في المختبر، ثم يتم حقنها مرة أخرى إلى المريض، حيث أنها تستمر في مضاعفة وفي نهاية المطاف تنتج التأثير المطلوب.

قبل العلاج الجيني يمكن أن تذهب في السوق ...

وقبل أن تتمكن الشركة من تسويق منتج للعلاج الجيني لاستخدامه في البشر، يجب اختبار منتج العلاج الجيني من أجل السلامة والفعالية حتى يتمكن علماء إدارة الأغذية والعقاقير من النظر فيما إذا كانت مخاطر العلاج مقبولة في ضوء الفوائد.

العلاج الجيني يحمل الوعد لتحويل الطب وخلق خيارات للمرضى الذين يعيشون مع الأمراض الصعبة، وحتى غير قابل للشفاء. مع استمرار العلماء في اتخاذ خطوات كبيرة في هذا العلاج، وتلتزم ادارة الاغذية والعقاقير للمساعدة في تسريع التنمية عن طريق مراجعة سريعة للعلاجات الرائدة التي لديها القدرة على إنقاذ الأرواح.

من https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm